测试它们的力量:CAR - t细胞对抗肌肉炎症

Universitätsklinikum Erlangen是世界上第一个使用CAR - t细胞成功治疗患有严重肌肉炎症(肌炎)的患者。这种疾病是由免疫系统故障引发的，导致肌肉发炎，发展成非常严重的疾病的风险很高。《柳叶刀》目前已发表一例治疗成功的新闻报道。

去年，当41岁的s先生注意到自己的健康状况急剧恶化时，他最初将其归咎于病毒感染。然而，他的健康状况突然急剧恶化，他突然不能移动几英尺，几乎无法站起来。他的症状是由一种严重的自身免疫性疾病引起的，这种疾病影响到他的肌肉、关节、皮肤和肺，属于抗免疫肌肉组炎性疾病(肌炎)。诊断:抗合成酶综合征。

抗合成酶综合征的名称来源于观察到，合成氨基酸所需的酶被称为氨基酰基- trna合成酶被免疫系统错误地攻击。这会严重影响各种细胞的功能。

改变患者自身的免疫细胞为未来带来了希望

“自身免疫性炎症性肌肉疾病是一种严重的疾病，如果诊断得太晚，或者患者对抑制免疫系统的药物反应不足，可能会致命，”Universitätsklinikum Erlangen医学3 -风湿病和免疫学系主任Georg Schett教授解释说。

在S先生的病例中，所有的传统疗法都用于抑制免疫系统失败了。CAR - t细胞救了他:“CAR - t细胞是从病人血液中提取出来的免疫细胞，经过基因工程改造后可以携带一种抗体嵌合抗原受体(CAR)，”医学5 -血液学和肿瘤学系主任Andreas Mackensen教授解释道。“一旦这些细胞被送回患者体内，CAR就允许进行修改免疫细胞专门针对引发疾病的细胞。”

六个月后完全恢复

接受CAR - t细胞输注后，s先生的健康状况有了显著改善:肌肉、肺部和关节的炎症几乎完全复发。他的力量、表现和耐力都恢复了。“特别令人惊讶的是，s先生能够停止服用所有免疫抑制药物，特别是皮质类固醇，而不会再次发作，”负责照顾患者的Fabian Müller(医学5系)博士说。在接受CAR - t细胞治疗6个月后，s先生的自身免疫性疾病已经完全康复。

“这就像按了一个重置按钮!”在接受治疗之前，我什么都做不了，现在我的功能又恢复正常了，”s先生说。这是Universitätsklinikum Erlangen的德国免疫治疗中心(DZI)的医生和研究人员成功使用CAR - t细胞治疗的第二种自身免疫性疾病。在第一个例子中，这些细胞在治疗系统性红斑狼疮(SLE)方面表现出色。

从今年开始，其他患有肌炎或SLE的患者将有机会受益于CAR - t细胞治疗，这是CASTLE临床研究的一部分。