细菌打开新的威尔逊氏病的治疗选项

特定分子由methane-oxidizing细菌分泌可能是最适合治疗对威尔逊氏病(WD)。这是汉斯Zischka亥姆霍兹慕尼黑科学家领导的研究人员在一项新的研究发现。在WD鼠模型中,分子称为ARBM101降低铜在肝脏正常生理水平在一个星期比现有药物在临床实践中更有效。研究结果已经发表在《华尔街日报》胃肠病学。

威尔逊的疾病是一种罕见的遗传性疾病铜在肝脏代谢。由于有缺陷的胆汁排泄,病人铜积累,特别是在肝脏和大脑。如果不及时治疗,这种疾病是致命的。然而,随着早期诊断和一致的药物治疗,影响个人可能有正常寿命。

一些治疗药物,主要是铜包螯合剂,用于目前的治疗的疾病。他们是为了结合肝铜过剩和促进排泄,通常通过尿液。虽然这可以逐渐减少铜、水平不正常生理水平的方法。因此,终身每日剂量需要预防疾病进展。然而,缺乏患者依从性或药品不良反应会导致严重的问题和最终的治疗失败。

代理从细菌作为一种新的治疗选择

相比合成螯合剂,methane-oxidizing细菌真铜的猎人。铜由于其重要的需要,优化他们的方法安全有效铜动员:他们生产和分泌分子“methanobactin”(MB),结合铜非常有效地从环境中,随后被。不同菌株产生的“典型”methanobactin,这样我们在处理整个家庭的所谓“chalcophores”(古希腊χαλκόςchalkos铜)。尽管结构差异,所有的代表都是高度copper-specific和动员必要的过渡金属。因此,它可能适用于铜动员在威尔逊氏病/排泄,将开放新的治疗选择。

一个国际研究小组从德国、丹麦、葡萄牙、韩国,美国现在已经调查组methanobactins关于高效铜排泄在严格的威尔逊氏病大鼠模型。负责人由汉斯Zischka线粒体毒理学研究所的研究小组在亥姆霍兹慕尼黑和分子毒理学和药理学毒理学和环境卫生研究所的慕尼黑工业大学(TUM),他们把一个特定的专注于一个名为ARBM101 MB。

测试治疗安全性和疗效持续时间,每周应用程序组成的研究团队开发了一种新的治疗长达一个月的治疗减免紧随其后。结果表明,活性成分ARMB101降低铜在肝脏正常生理水平在八天内,不再需要持续治疗。此外,活性成分非常良好的耐受性模型中,没有观察到负面影响在其他器官。

短期治疗,长时间休息

研究结果是特别重要的,因为他们打开威尔逊氏病的新治疗方案。研究复合ARBM101不仅消除了多余的肝脏铜安全、有效而且大大缩短治疗周期之间的休息时间,因此甚至允许治疗。

“我们的工作的一个关键发现就是分子治疗过度金属疾病恰恰不是“只”必须金属的非常具体的问题,但还必须保持手机绑定后,保护他们的反应,并将他们安全地排泄。大自然向我们展示了这个形式的精湛地methanobactins,”汉斯Zischka说,领导这项研究的。