研究人员描述基因疗法来帮助开发人员鼓励项目

提供提交流程的概述和美国食品和药物管理局(FDA)的示例应用程序孤儿药物名称(奇数)和罕见的小儿疾病名称(RPDD),一个新的文章可以帮助开发者的罕见遗传疾病的基因疗法。这篇文章发表在杂志上人类基因治疗。

安妮·帕里瑟和伊丽莎白Ottinger,从国家进步转化科学中心(NCATS),国家卫生研究院和合作者描述奇怪和RPDD项目提供财政激励措施诊断发展的药物,预防措施和治疗疾病的影响小的患者群体。

促进罕见遗传疾病的基因治疗发展的标准化,NCATS开发平台向量基因疗法(PaVe-GT)计划。第一个腺相关病毒基因治疗产品治疗PCCA-related丙学术界收到奇怪的2021年和2022年RPDD。在这篇文章中,PaVe-GT项目的成员强调这些激励计划在刺激的重要性药物开发和说明基因疗法的开发人员可以利用FDA指导准备奇怪或RPDD应用程序。

“PaVe-GT项目开创性的监管和临床试验方法扩大基因治疗的影响,”特伦斯·r·Flotte主编说,医学博士,西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授和院长,教务长,陈和常务副总理,马萨诸塞大学医学院。