CRISPR-Cas9成功应用在实验室对艾滋病毒相关病毒
htlv 1触发积极形式的脊髓白血病或无法治愈的疾病,导致瘫痪:病毒是经常被忽略但不引起艾滋病的HIV病毒的阴险的兄弟姐妹,也属于逆转录病毒的家庭。一组研究人员从你德累斯顿,公司PROVIREX基因组编辑疗法和Friedrich-Alexander-Universitat埃(能力)已经提供了初步的证据概念的一种很有潜力的治疗方法。
他们在杂志上发表了他们的发现分子治疗。
全世界大约10到2000万人感染了htlv 1病毒和超过90%的感染是通过性接触或母乳。病毒是特别常见的在日本,澳大利亚中部,南美和非洲的部分地区和中东地区。
含有病毒,感染的母亲在日本,例如,建议减少母乳喂养母乳喂养,但这种方法会增加其他有时危及生命的疾病的风险在贫困地区没有母乳喂养的婴儿。
像艾滋病毒,病毒属于逆转录病毒,此外,致癌oncoviruses。传输后,偷偷地把自己变成感染者的细胞DNA。这病毒潜伏几十年来,通常被忽视,直到它会导致严重的疾病在多达10%的运营商:成人t细胞白血病/淋巴瘤,HTVL-1-associated脊髓病及其他炎症性疾病都是由HTVL-1引起的。
研究小组已经发现了一种方法来掌握htlv 1病毒:特殊基因的帮助下剪刀,它与著名的CRISPR-Cas9方法基于一种叫做重组酶的酶,它们成功地减少病毒感染细胞的DNA的实验室。在细胞病毒尚未完全集成,设计师重组酶(RecHTLV)能够大大阻碍了感染。
现在在实验室已成功需要更广泛的治疗方法可以开发前进一步的研究。但至少这成功是一个重要的一步包含病毒的方法。
“我们相信,基因剪刀在实验室里创造了可以进一步发展为我们的研究进展。我们已经取得了持续改进与设计师可对HI病毒样本,我们需要进一步适应RecHTLV htlv 1病毒,也属于逆转录病毒,因此表现在一个非常相似的方式,”弗兰克·布赫兹博士教授解释道你德累斯顿,剪刀了这种形式的基因。
即使一个研究小组没有立即成功地实现一个完整的治疗,可以显著的成功:“从我的角度来看,重要的是要找到一种方法来降低病毒载量患者。即使我们只成功地这样做,它将大大降低风险影响的病人中10%的实际发展的一个严重的疾病,涉及“PD Andrea Thoma-Kreß博士解释说,在当前的研究项目临床和分子病毒学研究所的能力。
“通过母乳传播的风险也会降低病毒载量下降。”
心理方面不应该被忽视的:“即使是被感染的知识会导致严重的心理压力,“PD Andrea Thoma-Kreß博士说。“毕竟,病人一生都生活在可能爆发的疾病的威胁。”Knowledge of a potential therapy could work wonders here.
这种酶RecHTLV已经可以在实验室条件下生产的。它是使用矢量引入到感染细胞。这两个非常具体的目标,相同的DNA序列的病毒被发现病毒和人类DNA之间的交界处。这些序列的重组酶的削减,从而扭转了集成。可以处理更多的细胞,这个过程中,有可能越好。
“我们看到目前的实验作为一个成功的和有前途的概念证明,“Thoma-Kreß阐述。“我们意识到,仍然有大量的工作要做,尤其是因为环境的病毒集成等必须考虑。但这些早期的成功激励我们继续前行,直到我们控制htlv 1。”
更多信息:特蕾莎修女Rojo-Romanos et al,精确切除htlv 1 designer-recombinase前病毒,分子治疗(2023)。DOI: 10.1016 / j.ymthe.2023.03.014