遗传学家开发了新型基因治疗青光眼

都柏林三一学院的科学家今天宣布了一项重大的发展走向一个新的治疗治疗青光眼。

全球大约有8000万人受到青光眼,预计到2040年增加到1.1亿多。而局部滴眼剂预防至关重要疾病进展,10%的病人治疗耐药,将它们永久性视力丧失的风险。

的主要临床青光眼是升高的危险因素眼内压;危险增加压力的全球眼可导致严重损害视神经头,将光信号传送到大脑,让我们看到。这种高压力积聚而引起的不必要的蛋白质导致排水通道堵塞,随着时间的推移,会引起流体积累和增加的压力。

Smurfit遗传学研究所的研究团队,与生物技术公司合作Exhaura有限公司较为表明基因的方法可以降低眼压青光眼的临床前模型。他们的研究发表在本周出版的《华尔街日报》科学的进步。

单一的病毒注入vector-essentially病毒的科学家们劫持的目的使用它提供具体说明细胞身体能增加水流体的流动从眼睛的前面,从而降低眼压。细胞产生一种酶的关键说明矩阵(metalloproteinase-3或MMP-3)这个过程帮助踢到装备。

“这令人兴奋的项目允许我们学术界和产业界之间的桥梁,与基因治疗公司紧密合作开发前沿疗法,我们相信在未来前景巨大的病人,”马修·坎贝尔教授说在遗传学教授三位一体。

疾病的重要的是,工作使用多个模型以及利用捐赠人类的眼睛筛选基因治疗方法的治疗效果。这使得令人印象深刻的成果更有前途。

从稀有到常见疾病

基因疗法已经看到一个戏剧性的发展近年来,与多个药物通过FDA和教育津贴。不过,到目前为止,所有的通过基因疗法是治疗罕见或件条件。作为我们理解底层机制常见疾病现在越来越进化,使用基因治疗常见疾病的概念现在是可能的。

杰弗里·奥卡拉汉博士,博士后研究员三一和这项研究的第一作者,补充道,“我们的新方法治疗青光眼基因治疗是在七年的研究的高潮。我们现在希望这种疗法铺平道路的发展其他形式的致盲眼病的治疗方法。”

遗传学家的多学科小组,眼科医生和转化生物学家进行了这项研究。与Exhaura密切合作有限公司还允许团队直接所有实验输出的翻译结果监管重点临床项目。