使ionocytes:一步细胞或基因治疗囊性纤维化

囊性纤维化跨膜电导调节(雌性生殖道)调节器是囊性纤维化的突破,提高氯和水的运动和湿润粘液分泌物。但这些药物是昂贵的,不工作在所有的囊性纤维化患者,并与其他药物有副作用和交互。人对雌性生殖道调节器必须带他们一辈子。

Ruby王研究员,医学博士,本杰明雷比,医学博士,英里,部门的首席波士顿儿童医院肺内科主任想象另一种方法:细胞疗法或基因治疗针对最近才被发现的细胞类型。

关注ionocytes

2018年,两项研究发表在自然震惊了科学界囊性纤维化。他们发现雌性生殖道基因突变主要影响ionocytes-previously未知的细胞只占1%的呼吸道细胞。令人惊讶的是,超过90%的雌性生殖道蛋白质是由这些罕见的细胞。

现在,在美国呼吸和重症监护医学杂志》上波士顿大学,小王和他的同事报告创建ionocytes从病人首次使用干细胞技术。合作者在波士顿儿童包括托尔斯滕Schlaeger博士和阳汤从干细胞研究项目和斯图尔特•罗林斯博士和Chantelle Simone-Roach在肺药。

成就意味着ionocytes现在可以研究一道菜来理解——而他们可能使用的治疗车。

“也许我们可以正确患者ionocytes放到肺部,”王说。“这就是为什么它是令人兴奋的。”

在CF推翻教条

ionocytes能扮演一个关键的角色在囊性纤维化最初引发了强烈的怀疑。怎么能这样一个罕见的细胞帮助肺部清楚了吗?气道纤毛细胞,推动沿着气道粘液,似乎逻辑单元的目标。

“我在医学院的时候,福音是雌性生殖道突变是纤毛细胞,”王说。“我们不相信ionocytes当时并没想到他们。”

但令他们吃惊的是,他们所做的。从患者的血液细胞,小王和她的同事创建的诱导多能干细胞。然后他们直接干细胞逐步的方式来区分,首先生成气道官腔细胞(iBCs)通过以前公布的协议。意外,修改协议和刺激iBCs ionocytes雌性生殖道的高水平的蛋白质。

在一道菜,有点像神经元ionocytes一直扩展。这让研究人员推测,它们可能是说话,影响其他细胞。王认为需要更多的时间来梳理出他们所做的事情。

“现在我们需要找出ionocytes发展起源和功能”,王说。“这是很难研究,因为它们很罕见。”

王的工作是一个更大的努力的一部分正在波士顿儿童。与合作者卡拉金博士Schlaeger,和乔治·戴利,医学博士,博士,干细胞研究项目的,她和雷比形成肺细胞疗法计划寻求替代治疗肺部疾病。拥有最相关的细胞的影响,以及human-cell-based平台学习,囊性纤维化可能是第一个测试用例。