创建一个鼠模型测试杜氏肌萎缩症细胞疗法

杜氏肌肉营养不良症(DMD)是一个严重的和渐进式肌肉障碍,肌肉变性和坏死的发生由于缺乏一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质。没有治疗DMD,随着病情发展,呼吸和心脏功能恶化,可能导致致命的呼吸道或心力衰竭。

CiRA副教授Hidetoshi樱井和他的团队以前成功在诱导人类“诱导多能性”细胞骨架肌肉干细胞高的再生能力。接下来,作为DMD的原理实验证明细胞移植治疗,动物模型是必要的,以证明细胞移植的有效性。

为此,研究人员创建了一个免疫缺陷DMD鼠模型,使人体细胞的移植和病理进行生化、和运动功能分析。这项研究的结果发表在网上前沿生理学2023年4月10日。

这个新的免疫缺陷DMD鼠模型展品严重的症状DMD患者中观察到的类似。团队还报道的成功移植人类永生的骨骼肌祖细胞在免疫缺陷的胫骨前肌DMD老鼠,在免疫活性的成功模式老鼠。这个新模型可以用于细胞疗法的临床前评价,允许更精确的测量运动机能和生化测试来评估治疗效果。

这些结果将有助于有效的发展和实际应用细胞治疗DMD。