研究人员发现了治疗罕见儿童癌症JMML的新药物组合

印第安纳大学医学院的研究人员发现了一种有前景的新药物组合，可以治疗青少年骨髓单核细胞白血病(JMML)，这是一种罕见的影响儿童的血癌。该小组的研究结果最近发表在分子治疗．

JMML是由一种特定的基因突变引起的，该基因突变导致一种称为Ras/MAPK的细胞通路过度活跃。目前治疗JMML的治疗方法有限药物治疗都是无效的。

“我们的研究结果表明，两种药物治疗的结合减少了癌症干细胞的数量和脾脏的增大，并改善了JMML患者中常见的血细胞异常，”该研究的主要作者Santhosh Pasupuleti博士说，他是Herman B Wells儿科研究中心的儿科助理研究教授，也是IU Melvin和Bren Simon综合癌症中心的研究员。ob体育开户网址“这些结果为改善JMML患者的治疗方案提供了希望，并强调了联合治疗在对抗罕见儿童疾病方面的潜力。”

来自印第安纳大学、西雅图儿童医院、加州大学旧金山分校和威斯康星医学院的研究人员使用JMML模型测试了两种药物的新组合，5-氮胞苷和MEK抑制剂PD0325901，发现它减少了疾病的一些癌性特征。这种组合通过减少模型中癌性血液干细胞的数量和降低Ras/MAPK通路的活性来起作用。

“今天对JMML患者最常见的治疗方法是骨髓移植但不幸的是，近50%的移植受者复发，”Herman B Wells儿科研究中心主任Reuben Kapur博士说，他是IU Melvin和Bren Simon综合癌症中心造血和血液恶性肿瘤的联合项目负责人，也是该研究的合著者。“化疗和其他药物也被使用过，但效果不太好。我们假设，靶向药物的组合可能是比现有药物更好的选择，我们很高兴我们的临床前研究证明了这一点。”

一项临床试验已被批准在其他治疗失败的JMML患者中进行这种联合治疗。临床试验将由加州大学旧金山分校儿科副教授Elliot Stieglitz医学博士领导。ob体育开户网址Stieglitz最近进行了一项单独的临床试验，发现曲美替尼对常规化疗无反应的JMML患者有效，但不能单独治愈。

Stieglitz说:“根据我们了解到的信息，我们现在将在新诊断的JMML患者中测试曲美替尼和阿扎西替丁的组合，希望这种组合比单独使用任何一种药物更有效。”“重要的是，在即将进行的试验中，某些‘低风险’的JMML患者将接受这种靶向治疗的组合，而不是更强烈的治疗治疗叫做干细胞移植。我们预计……与常规治疗相比，靶向药物的试验将减少副作用，并增加获得缓解的患者数量。”