消除感染艾滋病毒的几率增加了小说的双重基因编辑方法

基因编辑疗法针对两个targets-HIV-1,引起艾滋病的病毒,和CCR5的受体,帮助病毒进入细胞可以有效地消除艾滋病毒感染,新研究从刘易斯Katz天普大学医学院和内布拉斯加州大学医学中心(UNMC)所示。这项研究发表在《华尔街日报》美国国家科学院院刊》上(PNAS),是第一个把双基因编辑策略与抗逆转录病毒药物治疗hiv - 1病毒的动物。

”的理念,汇集切除HIV - 1基因的失活的CCR5基因编辑技术建立在从报道人类艾滋病患者的治疗观察,“说•卡迈勒哈利利的博士,劳拉·h·卡内尔教授和系主任的微生物学、免疫学、和炎症,中心主任Neurovirology和基因编辑,并综合NeuroAIDS中心主任刘易斯Katz医学院。“在人类艾滋病毒治疗的几个实例,病人接受了骨髓移植白血病,供者细胞使用灭活CCR5基因突变”。

哈利利的博士和霍华德·e·Gendelman医学博士教授和系主任UNMC的药理学和经验的神经科学高级研究人员在一项新的研究。两位研究者已经长期战略合作者,并结合他们的研究优势找到治愈艾滋病。

“我们真正的合作伙伴,我们这里真的很壮观,实现“Gendelman博士说。”哈利利的博士的团队生成必要的基因编辑结构,然后我们应用这些结构在我们LASER-ART内布拉斯加州的小鼠模型,找出当管理基因编辑治疗hiv - 1和执行分析最大化切除,CCR5失活,和抑制病毒生长。”

在以往的研究中,Drs。哈利利的Gendelman和各自的团队表明,艾滋病毒的基因组可以从编辑生活,人性化的小鼠感染艾滋病毒,导致一些动物的治疗。哈利利的研究员,博士,研究Rafal卡明斯基博士,助理教授Neurovirology和基因编辑中心Katz医学院合并他们的专长CRISPR针对hiv - 1基因编辑技术治疗策略被称为长效slow-effective释放(激光)联合开发的抗逆转录病毒疗法(ART) Gendelman博士和本森Edagwa,博士,助理UNMC药理学教授。激光艺术是艾滋病毒复制在低水平长时间,减少艺术管理的频率。

尽管LASER-ART老鼠能够消除艾滋病毒,研究人员发现,HIV病毒可能最终重新从组织水库和导致反弹感染。这种效果是类似于人类反弹感染患者采取艺术但突然停止或中断治疗经验。艾滋病毒整合进入宿主细胞的基因组DNA,它可以潜伏在组织水库长时间,遥不可及的抗逆转录病毒药物。因此,当艺术是停止,艾滋病毒复制更新,引起艾滋病。

感染,防止反弹哈利利的博士和他的同事们开始切除,艾滋病毒的下一代CRISPR技术发展中一个新的、双系统旨在永久消除艾滋病毒从动物模型。“从成功故事的人类艾滋病患者经历了为白血病和骨髓移植是治愈艾滋病毒,我们的假设是,病毒的受体,CCR5,永久消除艾滋病毒感染很重要,”他解释道。他们开发了一个简单的和更实用的CCR5的失活过程包括一个静脉接种CRISPR基因编辑分子。

人性化LASER-ART实验小鼠由Gendelman博士的研究小组表明,结构开发的寺庙,当一起管理,导致病毒抑制,恢复人类t细胞,消除复制的hiv - 1感染动物的58%。CCR5的研究结果支持这样的设想有一个关键的角色在促进HIV感染。

殿团队还预计很快在非人灵长类动物的测试双基因编辑策略。,哈利利的博士将与特里西娅·h·体细胞杂种,博士,教授,副主席的微生物学,免疫学,Katz医学院和炎症,一个已知的专家在使用非人类灵长类动物模型研究hiv - 1,也是这项新研究报告的合著者。体细胞杂种博士和她的团队感兴趣了解CCR5参与SIV-infected灵长类动物。以前她的实验室研究中发挥了关键部分展示CRISPR-based技术的有效性和安全性在去除艾滋病灵长类动物细胞的DNA。

新双CRISPR基因编辑策略持有特殊治疗艾滋病毒在人类的承诺。“这是一个简单的和相对廉价的方式,“哈利利的博士指出。“骨髓移植的类型带来了治疗人类被预留给患者也有白血病。它需要多轮的辐射,并不适用于资源有限的地区,艾滋病毒感染往往是最常见的地方。”

“治愈艾滋病毒是大局Gendelman博士补充说。“通过我们的持续合作,寺庙和UNMC进行了有意义的研究,可能最终影响许多人的生活。”