基因治疗救助听到岁第一次在小鼠模型

预计到2050年,10个人中就有一个生活与某种形式的听力损失。数亿的听力损失影响个体在世界范围内,遗传听力损失往往是最难治的病。

而助听器和耳蜗植入设备提供有限的救济,没有可用的治疗可以逆转或阻止这群遗传条件,促使科学家评估基因疗法的替代解决方案。

的一个最有前途的工具用于这些therapies-adeno伴随病毒(AAV)乘积镀锌近年来听力损失社区。

尽管已经救出了听力在新生儿的动物遗传缺陷人,向量尚未证明这种能力在完全成熟或衰老动物模型。因为人类与生俱来的充分发展的耳朵,这个概念是必要的在测试之前干预人类基因听力损失。

一组研究人员从大众的眼睛和耳朵,质量一般的布里格姆的一员,最近成为第一个成功演示AAV载体功效在衰老动物模型当他们开发出一种成熟突变的小鼠模型相当于TMPRSS3缺陷人类基因,这通常会导致进步的听力损失。

在报道分子疗法,研究人员观察到健壮听到救援在年老的老鼠注射的动物AAV携带健康人类TMPRSS3基因。

“我们的研究表明,一个病毒介导的基因治疗,单独或结合人工耳蜗,可能治疗遗传性听力损失,”郑说通讯作者易陈,哲学博士。,一名调查员在Eaton-Peabody实验室质量眼睛和耳朵。

“这也是第一个研究衰老小鼠的获救的听证会上,指向的可行性治疗DFNB8 DFNB8患者即使在一个先进的年龄。这项研究还建立的可行性基因疗法在老年人口。”