临床试验识别潜在的新治疗肝脏疾病

研究员加州大学圣地亚哥医学院的使一项研究检查潜在的新疗法与非酒精性脂肪肝(NASH)患者纤维化。

研究结果发表在2023年6月24日,在线版《新英格兰医学杂志》上发现,一种模仿体内激素的药物改善肝纤维化,或疤痕肝,患者的肝脏炎症纳什。

“确定一个有效的药物对纳什非常有前途的患者目前没有fda批准的治疗这种情况,“Rohit Loomba说,医学博士,这项研究的第一作者兼部门的胃肠病学和肝脏病学在加州大学圣地亚哥分校医学院的。”纳什可能会影响患者的生活质量,可以进步肝硬化。其并发症可导致死亡或肝移植。我们的研究结果将进一步的科学这种疾病,并提供一个潜在的新疗法NASH-related纤维化影响的。”

研究人员发现,这种药物,称为pegozafermin,模仿成纤维细胞生长因子21 (FGF21)——liver-secreted肽在体内自然产生的激素。

FGF21体内控制能源使用和肝脏脂质代谢。还在以前的研究中显示降低血糖和胰岛素水平,减少体重和肝脏脂肪。

“这项研究的结果表明,新的潜在的治疗不仅提高了纤维化,也提高了炎症和肝损伤显著改善跨多个纳什活动的非侵入性的生物标志物和疤痕,“Loomba说,胃肠病学家,在加州大学圣地亚哥分校健康肝脏病学家。

24周,随机临床试验涉及222名参与者分配给纳什接受药物或安慰剂。的患者接受高剂量的药物,大约27%显示改善肝纤维化,相对于7%的病人接受了安慰剂。最常见的药物的胃肠道副作用报道,包括恶心。

目前,没有药物经美国食品和药物管理局批准用于治疗纳什,这是一个类型的非酒精性脂肪肝病(NAFLD)。

根据美国国立卫生研究院,大约24%的美国成年人有非酒精性脂肪肝,约6%有纳什。

非酒精性脂肪肝和纳什被认为是沉默的疾病几乎没有任何症状;然而,个人超重2型糖尿病或有家庭成员与非酒精性脂肪肝发病的风险更高。NAFLD-which是一个总括的术语对一系列肝脏条件影响的人喝没有酒精会导致肝硬化,肝癌和肝衰竭。

Loomba补充说下一步的研究将是一个更大的、多中心、国际审判更多元化的患者人群和延长治疗期,以更好地评估药物的安全性。

“如果成功证明既安全有效的在一个更大的3期临床试验,这种药可以用来治疗患者数以百万计的纳什,包括我们的病人在加州大学圣地亚哥分校健康,“Loomba说。