三联合治疗带来持久的改善囊性纤维化,展示了研究
![Combination therapy involving three drugs – elexacaftor, tezacaftor, and ivacaftor – makes the mucus in the airways of cystic fibrosis patients (shown in green in above) less thick and sticky. This makes it easier for the lungs to clear bacteria, and there are fewer respiratory inflammation cells. Credit: Charité | Laura Schaupp 三联合治疗囊性纤维化带来持久的改善](https://scx1.b-cdn.net/csz/news/800a/2023/triple-combination-the.jpg)
航空公司没有粘性的粘液,肺部和炎症显著降低:三重联合治疗可以达到这些积极的,囊性纤维化患者的长期影响(CF)。来自柏林夏洛蒂和马克斯·德尔布吕克中心的研究人员最近发表了他们的发现欧洲呼吸杂志。根据他们的研究,这种形式的药物提高CF在许多患者的症状。
两年前,一个研究小组由查利特显示联合治疗涉及三个drugs-elexacaftor tezacaftor, ivacaftor-is有效在囊性纤维化患者很大一部分,遗传性疾病,这意味着治疗明显改善肺功能和生活质量。
马库斯商场教授为首的团队,这两项研究的首席研究员,首次调查了是否这种形式的治疗也有帮助长期而言,意义在一段12个月或者更多。检查这一点,研究人员仔细查看了痰,从患者的呼吸道分泌物。
“在囊性纤维化患者,粘液的航空公司很棘手的,因为它不包含足够的水和黏蛋白分子形成粘液,坚持太多由于其化学性质。这导致厚,粘稠的粘液阻塞气道,使患者更难,导致慢性呼吸细菌感染和肺部的炎症,”解释了购物中心,部门主任儿科呼吸医学、免疫学和危重病医学和克丽丝汀赫尔佐格囊性纤维化中心查利特。
在最近的研究中,研究人员表明,结合elexacaftor tezacaftor, ivacaftor导致粘性呼吸道分泌物减少,减少炎症和细菌感染的肺囊性纤维化患者。
“更重要的是,效果持续了整个一年的学习期。这是非常重要的,因为以前的药物引起的呼吸道的细菌负荷的反弹,”西蒙Graber博士解释道,他也从事儿科呼吸道医学系,免疫学和危重病医学查利特,是这项研究的领头羊之一。79青少年和成年人与囊性纤维化慢性肺疾病参加了审判。
在治疗囊肿性纤维化的重要一步,进一步的研究很重要
“这是一个在治疗囊肿性纤维化向前迈进的重要一步,”购物中心说。“与此同时,它还为时过早说病人已经规范化,更别说治愈。引起慢性肺部改变多年来的生活与疾病不能逆转,不幸的是。”This means patients with advanced lung disease will still need to rely on established treatments involving inhaling mucus-thinning medications, taking antibiotics, and物理治疗。
“我们计划开拓进取与我们研究如何使治疗地址通过分子缺陷导致囊性纤维化病的三重药物组合研究在这里的东西,哪怕是更有效的。这包括在开始治疗儿童早期为防止慢性肺部改变只要有可能,”商场指出。“除此之外,这种疗法是目前无法获得大约百分之十的病人由于其遗传条件,“Graber补充道。
“这就是为什么我们也在努力研究涉及新的分子治疗所以我们可以与囊性纤维化有效地对待所有人。”
研究人员也正在努力推进他们的粘液缺陷的理解囊性纤维化和开发新的黏液溶解的药物,薄而放松的粘液。这项研究也可能受益患者常见的慢性炎症性肺疾病,如哮喘和慢性阻塞性肺病。
更多信息:劳拉Schaupp et al,纵向的影响Elexacaftor / Tezacaftor Ivacaftor痰粘弹性性质,呼吸道感染和炎症在囊性纤维化患者,欧洲呼吸杂志(2023)。DOI: 10.1183/13993003.02153 -2022