遗传学
使用RNA干扰来纠正福山肌萎缩症患者遗传密码中的错误
肌肉萎缩症是一种使人衰弱的疾病，会导致肌肉逐渐衰弱和丧失。福山先天性肌肉营养不良症(fmd)是日本第二常见的儿童肌肉营养不良症。
2022年12月12日
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一种治疗囊性纤维化的新方法
反义寡核苷酸(ASOs)是一种可以用来控制细胞中蛋白质水平的分子。冷泉港实验室教授Adrian Krainer利用ASO技术开发了首个fda批准的治疗方法…
2022年7月14日
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有望改善脊髓性肌萎缩症治疗的药物组合
2016年，Spinraza成为脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的游戏规则改变者。这是fda批准的首个治疗神经退行性疾病的药物，这种疾病是婴儿死亡的主要遗传原因。药物…
2022年7月13日
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新的治疗方法可以使高达45%的杜氏肌萎缩症患者受益
根据本周发表在《Proceedings》上的一项研究，阿尔伯塔大学正在开发一种新的“鸡尾酒”药物，可使45%的最常见遗传性神经肌肉疾病患者受益。
2022年2月23日
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肿瘤学与癌症
切断肝癌的营养供应链
世界卫生组织预计，从2030年开始，每年将有超过100万人死于肝癌。冷泉港实验室(CSHL) Adrian Krainer教授，前博士后Ma Wai Kit Ma和Dillon…
2022年2月3日
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临床试验表明反义寡核苷酸可安全抑制ALS突变基因
利用麻省大学陈医学院RNA治疗研究所设计的化学修饰核苷酸的短合成链，小罗伯特·h·布朗博士、医学博士、乔纳森·沃茨博士和同事们已经证明……
2021年12月23日
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神经科学
体内自组装sirna治疗逆转亨廷顿舞蹈病
在《Brain》杂志上发表的一项新研究中，南京大学的陈曦教授和中山大学的钟培教授报道了体内自组装siRNAs治疗逆转亨廷顿舞蹈症的研究。
2021年12月22日
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疾病，条件，综合症
亚历山大病的治疗有望从大鼠模型转向人体临床试验
亚历山大病是一种进行性和罕见的神经系统疾病，没有治愈或标准的治疗过程。但威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员领导的一项新研究，涉及这种疾病的大鼠模型……
2021年11月17日
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遗传学
反义基因疗法的新成分显示出治疗脊髓性肌萎缩的希望
来自俄罗斯和英国的Skoltech研究人员和他们的同事调查了用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的反义寡核苷酸新化学物质的安全性和有效性，这是一种使人衰弱的遗传疾病. ...
2021年6月29日
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